不久前，國(guó)內(nèi)醫(yī)學(xué)界傳來(lái)好消息——中國(guó)首個(gè)CAR-T細(xì)胞療法獲批，讓無(wú)數(shù)癌癥患者看到了希望。然而，許多患者在驚喜的同時(shí)也十分猶豫，畢竟它是首次在國(guó)內(nèi)正式臨床應(yīng)用，所有人都不想被當(dāng)做“小白鼠”。CAR-T細(xì)胞療法的效果如何？國(guó)內(nèi)有人做過(guò)嗎？治療

不久前，國(guó)內(nèi)醫(yī)學(xué)界傳來(lái)好消息——中國(guó)首個(gè)CAR-T細(xì)胞療法獲批，讓無(wú)數(shù)癌癥患者看到了希望。

然而，許多患者在驚喜的同時(shí)也十分猶豫，畢竟它是首次在國(guó)內(nèi)正式臨床應(yīng)用，所有人都不想被當(dāng)做“小白鼠”。

CAR-T細(xì)胞療法的效果如何？國(guó)內(nèi)有人做過(guò)嗎？治療費(fèi)用要多少？這些都是患者的疑問(wèn)。

一、男子孤注一擲，無(wú)癌生存超5年

01 胸前的肉疙瘩，是癌

2014年，54歲的老閔（化名）在給兒子操辦完婚禮后不久，身體就開(kāi)始不適，胸前慢慢長(zhǎng)出一個(gè)硬幣大小的肉疙瘩。

但由于剛給兒子辦完婚禮，花的錢實(shí)在太多了，老閔選擇默默忍受，不想“浪費(fèi)”醫(yī)藥費(fèi)。誰(shuí)能想到，這胸前的肉瘤越長(zhǎng)越大，無(wú)奈之下他只好去醫(yī)院就診。

令全家人震驚的是，檢查結(jié)果提示：他患上了一種罕見(jiàn)的癌癥——多發(fā)性骨髓瘤。

02 孤注一擲，參與臨床試驗(yàn)

老閔農(nóng)民出身，家境貧寒，罹患癌癥對(duì)他們?nèi)沂且淮沃旅驌簟４_診后，老閔在醫(yī)院進(jìn)行了幾次化療，每次都要花費(fèi)7000多元。在第12次化療后，老閔家中已經(jīng)一貧如洗，能借的錢都借了，可病情仍沒(méi)有太大的改善。

隨著癌癥惡化，老閔身上的肉疙瘩越長(zhǎng)越多，臉上、肩膀、脊背、胸口都相繼長(zhǎng)出“怪瘤”，手臂的疼痛使他無(wú)法拿起筷子完成進(jìn)食。全身淋巴結(jié)、腹股溝、胸骨甚至出現(xiàn)了繼續(xù)髓外的浸潤(rùn)。

“家人害怕我病情進(jìn)一步加重，把房子都騰出來(lái)了，為我準(zhǔn)備后事。”

此時(shí)的老閔就像被判了“死刑”，雖然心中多有不舍，但看著兒子已成家，內(nèi)心多多少少有點(diǎn)安慰。

03 奇跡發(fā)生了

就在家人陷入絕望之際，主治醫(yī)生劉杰教授向他推薦了一種全新的治療方案——CAR-T細(xì)胞療法。但這種療法仍處于臨床試驗(yàn)階段，效果如何，醫(yī)生也無(wú)法保證。

無(wú)計(jì)可施的老閔一家只能孤注一擲，兒子當(dāng)機(jī)立斷，只要有一線的生存希望就要爭(zhēng)取。于是，老閔在醫(yī)生的幫助下，開(kāi)始嘗試CAR-T細(xì)胞治療。

經(jīng)歷了三次注射療程，奇跡發(fā)生了。幾個(gè)月后，老閔身上的包塊逐漸消失，疼痛感緩解，雖然中間經(jīng)歷了短暫的高燒，但一切都在往好的方向發(fā)展。

如今，老閔已經(jīng)無(wú)癌生存整整5年了，最近他又進(jìn)行了一次體檢，所有項(xiàng)目達(dá)標(biāo)，體重比患癌前增重20斤。他的身體正一步步走向康復(fù)，每天都有孫子孫女的陪伴。

二、CAR-T療法有何特別之處

談及癌癥的最新療法，CAR-T細(xì)胞療法是近年來(lái)最火的話題。就在今年6月，我國(guó)終于打破CAR-T領(lǐng)域的空白。

中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局公示，靶向CD19（又稱阿基侖賽注射液）的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品正式批貨上市，這是中國(guó)首個(gè)獲批上市的CAR-T療法。

CAR-T療法是一種治療腫瘤的新型精準(zhǔn)靶向治療，只不過(guò)機(jī)制比PD-1更復(fù)雜。它先通過(guò)基因工程技術(shù)將T細(xì)胞激活，并裝上定位導(dǎo)航裝置CAR，將T細(xì)胞這個(gè)普通“戰(zhàn)士”改造成“超級(jí)戰(zhàn)士”，一針注射回患者體內(nèi)，專門(mén)識(shí)別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，并高效殺滅腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療惡性腫瘤的目的。

目前的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，CAR-T療法對(duì)于血液腫瘤效果良好。在實(shí)體瘤領(lǐng)域，由于實(shí)體腫瘤體積大、微環(huán)境復(fù)雜，且存在大量免疫抑制因子，因此還未得到廣泛的應(yīng)用。

不過(guò)近年來(lái)，針對(duì)肺癌、乳腺癌、前列腺癌等實(shí)體瘤的好消息也不斷傳來(lái)，已初見(jiàn)成效，國(guó)內(nèi)外仍在不斷地研究當(dāng)中。

三、最關(guān)心的問(wèn)題：價(jià)格如何？

作為最前沿的療法，市場(chǎng)定價(jià)是患者最關(guān)心的問(wèn)題。此前有消息稱，阿基侖賽注射液一袋賣到120萬(wàn)元！這個(gè)價(jià)格讓不少患者目瞪口呆，望而卻步，到底是否合理？

針對(duì)這一價(jià)格，記者找到生產(chǎn)商，他們回應(yīng)道：該產(chǎn)品的定價(jià)將根據(jù)價(jià)值、療效、成本等各項(xiàng)因素綜合考量制定，市場(chǎng)價(jià)還未最終確定。不過(guò)根據(jù)披露，該藥的研發(fā)投入成本約6.75億人民幣，可以肯定的是，最終定價(jià)不會(huì)很便宜。

結(jié)合此前美國(guó)的情況來(lái)看，世界第一款CAR-T療法Kymriah的售價(jià)達(dá)到47.5萬(wàn)美元一個(gè)療程，折合人民幣近315萬(wàn)。而阿基侖賽注射液的原引進(jìn)藥Yescarta，上市之初的售價(jià)為37.7萬(wàn)美元，折合人民幣近240萬(wàn)。

由此可見(jiàn)，高昂的研發(fā)、生產(chǎn)成本勢(shì)必會(huì)在售價(jià)上有所體現(xiàn)，一旦成為“燒錢”式治療，有多少患者用得起，是一個(gè)令人揪心的問(wèn)題。

但無(wú)論如何，新療法的獲批上市無(wú)疑是給患者多了一項(xiàng)選擇，希望在未來(lái)，能有越來(lái)越多患者因此受益。

參考資料：

[1]復(fù)星凱特回應(yīng)質(zhì)疑，國(guó)內(nèi)首款CAR-T細(xì)胞療法定價(jià)超百萬(wàn)是否合理？，生物探索，2021-06-30

[2]CAR-T細(xì)胞免疫療法 ——腫瘤患者新生的希望，醫(yī)脈通腫瘤科，2021-01-09

[3]開(kāi)啟細(xì)胞治療時(shí)代！中國(guó)迎來(lái)首款CAR-T療法!，e藥環(huán)球，2021-06-23