（報告出品方/作者：華西證券，崔文亮、王帥）1.夯實生命科學業務基礎，搭建基因與細胞治療高樓公司是全球卓越的生命科學業務供應商，自2002年美國新澤西成立開始基因合成業務，后拓展至多肽合成、蛋白表達、引物合成等生命科學服務與產品。經過20年

（報告出品方/作者：華西證券，崔文亮、王帥）

1.夯實生命科學業務基礎，搭建基因與細胞治療高樓

公司是全球卓越的生命科學業務供應商，自 2002 年美國新澤西成立開始基因合 成業務，后拓展至多肽合成、蛋白表達、引物合成等生命科學服務與產品。經過 20 年的發展，公司在不斷夯實生命科學業務的基礎上，獨立出合成生物學（百斯杰）、 生物藥 CDMO（蓬勃生物）、細胞治療創新藥（傳奇生物）三塊業務子公司。

公司管理層擁有生物學相關碩博以上的專業教育背景、豐富的國內外公司的工作 履歷。多位高管具有歐美留學經歷、歐美相關生物醫藥企業工作經驗，對公司各版塊 業務國際化布局具有重要意義。

生命科學業務：國際化的橋頭堡，戰略投入加速業績

公司生命科學業務從最早的基因合成起步，拓展到蛋白表達、多肽合成、引物合 成、試劑抗體、CRISPR、現貨目錄產品等業務。在服務領域拓展的同時，公司也在 朝著自動化、GMP 級別方向戰略性投入，GMP 級別的產能運營后有望加速公司業績。

2021 年全球生命科學潛在市場規模 120 億美元，到 2028 年將增長至 300 億美 元，2021-2028 年的潛在市場規模 CAGR 為 13.99%。以公司 2021 年在生命科學業 務 3.16 億美元的營收估算，公司在全球生命科學行業占比不到 3%，而公司在基因合 成業務占比全球約 30%，公司生命科學業務整體有巨大增長潛力。

公司在 160 個國家和地區擁有超過 11 萬客戶，海內外大藥企及 Biotech 占到絕 大多數，科研院所、高校、政府機構也是重要客戶組成。公司是被同行評議引用頻率 很高的生物科技公司，截至 2021 年 12 月全球已超過 65600 篇雜志引用金斯瑞的服 務和產品。

生命科學業務是公司整體發展的基礎，也是公司全球化的橋頭堡；隨著工業酶、 生物藥 CDMO 業務的海外拓展，公司在海外的收入也保持高速增長。2021 上半年公 司非細胞治療業務按照地域劃分的銷售額，中國本土占比 39%、美洲占比 38%、除 中國外的亞太地區占比 14%、歐洲及非洲占比 9%。

2.1.基因合成市占率 30%，全球具有競爭力

基因合成業務是指人工合成具有特定序列的較長雙鏈 DNA，是 DNA 合成業務的 子集。在 DNA 的合成取得日新月異進步，實現一個個標志性突破的背后，是不斷創 新、不斷迭代升級的 DNA 合成技術。主流的 DNA 合成技術可以粗略地分為四代：1） 初代DNA合成采用亞磷酰胺三酯合成法，也就是將DNA固定在固相載體上完成 DNA 鏈的合成；2）第二代DNA合成技術是基于芯片的，包括噴墨法、光化學法及電化學 法；3）第三代 DNA 合成技術是超高通量合成技術，也就是半導體結合電化學法；4） 目前最新一代 DNA 合成技術是酶促合成技術，主要包括微陣列法、酵母體內 DNA 合 成法、連接介導 DNA 合成法。

隨著高通量的基因合成技術不斷迭代，基因合成的成本也在不斷降低，價格也從 以前的幾美元降低到了現在幾美分每堿基對。但是基因合成作為生命科學的基礎，隨 著生命科學的商業化應用以及科學研究的需求快速增長，全球基因合成市場規模保持 穩定增長。根據QYResearch，2022-2027年全球基因合成行業復合增長率大于15%。 2021 年全球基因合成市場規模約有 4.35 億美元，公司約占 30%份額，行業集中度也 較高，市場份額前 5 的公司占了 70%左右市場。

公司從 2003 年推出基因合成業務，建立了自動化基因合成平臺、高效質粒抽提 平臺。目前公司基因合成通量可超過 3 萬條/月（30M bp），合成的最長基因片段可達 200 kb，在富含重復序列、高 GC 含量、發夾結構、連續單一堿基等難度 DNA 合成 領域處于技術卓越地位。

2.2.寡核苷酸作為最大細分賽道，引物業務景氣度高

寡核苷酸合成指合成短單鏈 DNA 或 RNA，公司立足不同下游應用，制定針對性 工藝與質控標準，提供 CRISPR、qPCR、NGS 一站式解決方案，涵蓋研發與生產階 段的引物/RNA 原料、試劑盒等。

2.2.1.疫情導致分子檢測需求激增

分子檢測是利用分子生物學技術，對體液、血液、細胞或組織中 DNA、RNA、 蛋白質進行檢測和分析，主要應用場景包括疾病診斷、法醫鑒定、科研分析等。分子 檢測根據技術平臺的不同可分為聚合酶鏈核酸擴增技術（PCR）、基因測序（NGS）、 熒光原位雜交、基因芯片和核酸質譜等。

分子檢測行業市場由分子診斷市場和分子科研試劑市場兩部分組成。根據 Frost&Sullivan 的數據，2020 年受新冠疫情影響，中國分子檢測行業市場規模激增， 2016 年至 2020 年，中國分子檢測市場從 82.0 億元增長至 361.7 億元，復合年增長 率為 44.9%，其中分子診斷市場及分子科研試劑市場的復合年增長率分別為 64.6% 和15.2%；未來五年，我國分級醫療系統的完善、科技創新和相關政策的支持將持續 推動分子檢測行業的發展，至 2025 年，中國分子檢測市場規模將達到 480.7 億元人 民幣，預測期間的年增長率為 3.7%。

從 2016 年至 2020 年，全球分子檢測市場由 94.1 億美元增長至 195.8 億美元， 期間年復合增長率為 20.1%，全球分子診斷市場相較分子科研試劑市場增速較高， 期間年復合增長率分別為 23.9%和 14.9%。未來五年，全球分子檢測行業將持續發 展，至 2025 年，全球分子檢測市場規模將達到 357.8 億美元，預測期間的年增長率 為 12.3%。

GS 和 qPCR 作為分子診斷的重要手段，對引物原料和實驗試劑盒的質量要求 更為嚴苛，公司推出匹配分子診斷和精準醫療領域的工業引物整體解決方案，精確把 控各類下游應用成功的關鍵點，以此為基礎升級生產工藝、質控標準，顯著提升分子 診斷、基因編輯等下游應用的成功率與批間穩定性。

2.2.2.CRISPR 應用逐漸成熟

CRISPR/Cas9 技術已發展成為基因組編輯的熱門工具，它能夠完成 RNA導向的 DNA 識別及編輯，為更高效的基因編輯技術提供了全新的平臺。除用于基因組編輯， CRISPR 技術也應用于眾多其它研究中。作為合成生物學及基因組編輯的行業領先者， 金斯瑞獲得美國麻省理工學院 Broad研究所張峰實驗室、哈佛大學和 ERS Genomics 授權許可，提供 GenCRISPR?產品和定制服務。

根據 pubmed 數據，全球發表的 CRISPR 相關文獻從 2013 年以來快速增長，而 且 CRISPR 的下游應用也逐漸產業化，全球的模式動物、體內外基因編輯治療產業 迅速成長。

公司 CRISPR 相關業務提供 gRNA 質粒、gRNA 合成、Cas 蛋白表達、CRISPR gRNA 文庫、GenCRISPR?細胞系基因編輯、微生物基因編輯服務等定制化的產品 及服務。

公司科研客戶有 CRISPR 技術三巨頭之一的張鋒教授實驗室，產業客戶有國內 模式動物龍頭企業集萃藥康等。根據集萃藥康招股說明書，2020 年集萃藥康采購了 金斯瑞 604.83 萬元的服務，估計主要是 CRISPR 相關服務。

基因編輯治療也在 2021 年迎來了投資熱潮，僅 2021 年就籌集了 13 億美元，其 中有 6 筆來自制藥企業。2021 年基因編輯藥物方面有以下幾個主要的臨床里程碑：

1）Intellia therapy 公布了 CRISPR 體內治療甲狀腺素運載蛋白(ATTR)淀粉樣變 性的首個數據，NTLA-2001 將甲狀腺素運載蛋白(一種有害的肝臟蛋白)的血清水平降 低了 87%，而標準治療通常可實現 80%的降低；

2）CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 宣布了鐮狀細胞病基因編 輯治療的數據，顯示接受治療的所有 15 例β地中海貧血患者均與輸血無關，所有 7 例鐮狀細胞病患者均無血管閉塞性危象；（報告來源：未來智庫）

3）2021 年 7 月，世界衛生組織發布了一系列報告，提供了第一個全球建議，幫 助建立基因組編輯工具，以解決公共健康問題。

2.3.蛋白抗體、多肽定制化服務向 GMP 級現貨升級

公司是擁有各種重組蛋白和抗體表達平臺，能夠提供綜合服務的領先供應商。公 司專有的 GenSmart?密碼子優化技術和高密度(High Density，HD)表達平臺確保在 較短的時間內以靈活、經濟的方式交付高質量的產品。預計蛋白抗體表達服務市場規 模將由 2021 年的 20 億美元增長到 2028 年的 30 億美元。

多肽是由多個氨基酸通過肽鍵連接而形成的一類化合物，通常由 10~100 個氨基 酸分子組成，在醫藥、食品、化妝品等行業應用廣泛。公司擁有超過 17 年的多肽合 成經驗，具備國際領先的多肽合成儀、專業的技術人員、多肽合成純化工藝，已為全 球超過 10000 名客戶提供多肽合成服務和目錄產品。公司提供包括定制多肽合成、 多肽文庫、大規模多肽合成以及新生抗原肽、化妝品肽、多肽藥物研發等工業級多肽 解決方案。根據前文圖 5 的 公司資料，全球多肽合成潛在市場規模將從 2021 年的 7 億美元增長到 2030 年的 13 億美元。

2.4.儀器、耗材和試劑，提供綜合解決方案

公司圍繞蛋白電泳和印跡、蛋白純化等需求，提供儀器、耗材和試劑綜合解決方 案。生命科學儀器、耗材和試劑屬于上游，與公司下游定制化服務有很大協同性，也 是公司做大做強生命科學業務的長遠需求。

3.蓬勃生物：產能快速擴張，GCT CDMO 國內龍頭

蓬勃生物的前身是南京金斯瑞生物科技有限公司生物藥事業部（BDBU），該部 于 2019 年 1 月成立。金斯瑞蓬勃生物于 2021 年 5 月獨立成公司，金斯瑞持有 82.95% 股權。金斯瑞蓬勃生物主營治療性抗體藥、基因與細胞治療 CDMO 兩塊業務：

一站式抗體藥開發解決方案：涵蓋抗體藥發現（雜交瘤技術、噬菌體展示技 術、單 B 細胞、全人源技術、雙特異抗體技術）、抗體工程（人源化、親和 力成熟、成藥性評價與優化），抗體藥開發（穩定細胞系建立、工藝開發）， 以及臨床與商業化生產。

基因細胞治療整體解決方案：涵蓋了IND申報資料撰寫，臨床樣品生產和商 業化生產。

得益于行業的高景氣度，金斯瑞蓬勃生物本身的公司綜合能力，金斯瑞蓬勃生物 的 GCT 、抗體藥物 CDMO 業務處于高速增長階段，總體營收 2021 年為 0.81 億美元 同比增長 101.5%，2021 年在手訂單有 1.97 億美元同比增長 108.4%。

3.1.CGT CDMO 國內龍頭，全球自建產能

細胞與基因治療（CGT）主要包括基因治療載體產品、基因修飾的細胞產品， CDMO 環節主要包括質粒、病毒載體的生產、細胞的培養。近年來隨著基因與細胞 療法產品的突破，越來越來的基因藥物、細胞療法管線進入開發及臨床階段，催生了 GCT CDMO 巨大的市場。

2017 年美國公司 Spark Therapeutics 的基因療法 Luxturna 獲批上市，成為 FDA 批準的首款基于 AAV 的基因療法；2017 年諾華的 Kymriah 成為全球首個 FDA 批準 的 CAR-T 產品；2017 年至今 Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma 等多款藥物 獲FDA批準上市。NMPA亦于2021年6月和9月批準中國首款CAR-T 產品奕凱達， 以及中國首個 1 類新藥 CAR-T 產品倍諾達。

根據 ASGCT（American Society of Gene+Cell Therapy，美國權威的細胞和基 因治療協會）的數據，截止 2020 年底，全球累計在研基因治療臨床試驗超過 1300 項。美國是開展基因治療臨床試驗數量最多的國家，累計超過 650 項；其次為中國， 累計超過 300 項。

根據 Frost & Sullivan 的數據，全球 GCT CDMO 處于加速增長的階段，2020 到 2025年行業年均增長率35.5%，而中國年均增長率43.3%更高。到2022年中國GCT CDMO 市場規模有望達到 200 億元。

Catalent、Lonza 是全球 GCT CDMO 龍頭，在全球多個地區擁有多個質粒、病 毒、細胞培養 GMP 工廠。國內 GCT CDMO 在 2019 年左右起步，金斯瑞蓬勃生物 領先于藥明生基、博騰生物、宜明細胞等行業排名靠前公司。

參考抗體藥物 CDMO 的發展路徑，最先工藝完善、產能落地的公司在接訂單、 優化成本等方面有著巨大優勢，金斯瑞蓬勃生物在 GCT 領域產能最大且最先投產， 行業龍頭地位穩固。

金斯瑞蓬勃生物在質粒、慢病毒項目有著豐富生產和工藝開發經驗，為客戶提供 從臨床前到臨床試驗、商業化不同階段的質粒生產，公司已承接了國內外多家客戶的國內外申報項目。隨著鎮江工廠在 2021Q3 投入運營，公司在 AAV 項目也在迅速積 累經驗。

3.2.多種技術平臺，抗體藥發現與 CDMO 一站式服務

金斯瑞蓬勃生物擁有雜交瘤制備、單域抗體制備、噬菌體展示、酵母展示、抗體 測序、抗體人源化和親和力成熟等技術，提供全面的治療性高效抗體發現服務。在 CDMO 業務方面擁有 5 條獨立的上游大規模細胞培養 GMP 生產線，總培養體積達 2600L，以及 3 條獨立的下游純化產線；年設計總產能達 104 批次，包括但不僅限于 抗體生產、蛋白生產等。

公司在抗體藥方面有著豐富的經驗，重組凝血因子、Claudin 18.2 等多個難度項 目成功交付，客戶遍及國內外。2022 年 1 月金斯瑞蓬勃生物與韓國公司 InnoBation Bio 共同簽署靶向 CD47 抗體藥物臨床樣品生產開發協議，金斯瑞蓬勃生物將為該項 目提供細胞系開發、工藝開發、樣品原液和制劑生產服務。

4.百斯杰：不僅僅是工業酶，合成生物學潛力巨大

4.1.工業酶快速增長，扭虧在即

南京百斯杰成立于 2013 年，是一家集工業酶制劑的研發、生產和銷售于一體的 高新技術企業，公司持有其 92.59%股份。百斯杰上市產品已覆蓋淀粉糖、有機酸、 酒精、焙烤、啤酒等多個應用領域，目前這些領域所使用的高性能酶制劑多數依賴進 口，百斯杰通過自主研發，打破長期以來國際酶制劑企業的技術壁壘，實現擁有知識 產權的高性能酶制劑的研發、產業化和應用推廣。

作為綜合的工業酶平臺，百斯杰在研發、生產、應用、商業化方面有較強實力。 百斯杰目前有超過 90 名研發人員，現代酶工程兩大支柱蛋白質工程和表達系統公司 有強大的底層技術支撐。

酶能有效加速生化反應，其應用廣泛且高效，比如生物燃料及生物性洗滌劑的生 產、淀粉加工及釀酒等眾多范圍。但是由于工業條件中的底物濃度、剪切力、溫度、 有機溶劑等各種因素的干擾，一定程度上也限制了現有酶制劑的應用。因此一方面需 要改善工業生產的工藝條件；另一方面急需開發一批具有新活性的酶制劑，克服現有 工業條件的限制。合成生物學的進步進一步增加了酶在多個工業流程及主要研發活動 中的應用，廉價的 DNA 合成及測序技術的增長、蛋白設計算法的出現以及篩選眾多 蛋白變異體的能力均促進了酶工程領域的快速發展。

隨著上市產品的增多，百斯杰收入規模快速增長，經營效益逐年改善。百斯杰目 前毛利率接近 30%，隨著收入水平的持續高增長，有望達到行業空頭公司的 50%-60% 毛利率水平。

4.2.合成生物學飛速發展

從基因合成到蛋白表達、穩定細胞系構建，公司生命科學業務是合成生物學平臺 的保障。雖然目前公司在產品層面僅僅涉足工業酶領域，但是合成生物學在醫藥衛生、 食品、化工等多個方向均有顛覆性造物的應用，公司作為生物醫藥基礎龍頭公司，在 合成生物學大格局應用方面或有出色的表現。

5.傳奇生物：cilta-cel 全球銷售峰值有望達到 50 億美元

傳奇生物（LEGN.O）是一家專注細胞免疫療法研發、臨床、生產于一體的跨國 生物制藥公司。基于 CART、TCRT、同種異體細胞療法三大核心技術，公司開發了 LCAR-B38M、LB1904、LB1903 等覆蓋實體瘤、血液瘤及其他疾病領域的豐富產品 管線。傳奇生物于 2020 年 6 月在納斯達克上市，公司持有其 56.81%股權。

傳奇生物擁有經驗豐富的研發、臨床、生產、銷售管理團隊，均具有歐美或者中 國等本土優秀經歷。目前傳奇生物全球員工總數超過 1000 人，其中 350 人研發人員， 在新澤西州、愛爾蘭、南京、北京、上海、比利時均設有研發中心，在新澤西、南京 擁有臨床和商業階段 GMP 生產車間。

5.1.與 Janssen 全球合作，里程碑+銷售分成陸續兌現

cilta-cel（Ciltacabtagene Autoleucel，LCAR-B38M）是公司自主研發的 BCMA CAR-T 療法，目前已經在美國、歐盟等國家與地區 BLA 申請用于復發難治多發性骨 髓瘤， 2022 年 2 月 28 日在美國獲批上市。

2017 年 12 月，傳奇生物與 Janssen Biotech 簽訂了 cilta-cel 全球獨家許可和合 作協議，Janssen 支付 3.5 億美元首期款及后續里程碑付款，雙方共同承擔 cilta-cel 全球開發的成本與收益（在大中華地區 Janssen 占 3 成，在全球其他地區 Janssen 占 5 成；大中華地區銷售收入傳奇生物確認，全球其他地區銷售收入 Janssen 確認）。

5.2.臨床數據優異，用于三線以上患者具有競爭優勢

cilta-cel 在全球多個關鍵性臨床已經完成或者在進行中。基于 CARTITUDE-1 試 驗情況，cilta-cel 于 2020 年 12 月、2021 年 5月、2021年 12月分別向美國、歐盟、 日本提交了 BLA 申請，美國 PDUFA 日期為 2022 年 2 月 28 日。基于 CARTIFAN-1 試驗情況，預計近期很快向中國提交上市申請，2021 年 8 月 cilta-cel 在中國被納入 突破性治療藥物認定。

從 LEGEND-2 I期兩項臨床結果看，Cilta-cel 顯示出長期的深度響應和高響應率， mPFS 分別達到 19.9 個月和 18 個月，總緩解率（ORR）達到 88%。根據 2021 年 12 月第 63 屆美國血液學會（ASH）年會公布的 CARTITUDE-1 試驗結果，在約 2 年 的隨訪中，客觀緩解率（ORR）為 98%，83%的患者達到了嚴格的完全緩解（sCR）， PFS 和 OS 尚未達到，2 年 PFS 率為 61%，2 年 OS 率為 74%。

目前全球有多款 BCMA-CART 產品處于在開發階段，有 17 款處于臨床階段， Bluebird/BMS 的 bb2121 是全球首款獲批上市的 BCMA-CART，于 2021 年 3 月或 FDA 批準用于 4 線以上的成人復發/難治性多發性骨髓瘤。馴鹿/信達、科濟生物、 Cartesian Therapeutics 等公司產品處于臨床 2 期階段。

5.3.預計全球銷售峰值超過 50 億美元

多發性骨髓瘤（MM）是一種惡性血液腫瘤，該疾病破壞骨骼、免疫系統、腎臟 及紅細胞數量，通常會導致廣泛的骨骼破壞并伴有溶骨性病變、骨質減少及或病理性 骨折。MM 仍是無法治愈的癌癥，盡管治療方案的進步（包括推出免疫調節藥物、蛋 白酶體抑制劑及單克隆抗體）已延長患者的生存期，但幾乎所有患者最終都會復發， 具有高危細胞遺傳學特征或患有難治性疾病患者的生存結果更差。

MM 分為癥狀型及冒煙型 SMM 兩種，對于癥狀型 MM 患者干細胞移植（SCT） 是首選，不能 SCT 則靶向治療。目前 MM 靶向治療方案可以分為三類：免疫調節藥 物（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、抗 CD38 單克隆抗體。聯合療法是 MM 治療的標 準治療方案，二聯（PD、VD、RD）、三聯（VRD、PVD）方案是主流。

根據藥智、米內、globaldata 的流行病學數據，預計美國 2022 年新發 MM 患者 超過 3 萬人，存量患者超過 14 萬人，新發癥狀型 MM 患者中符合干細胞移植 SCT 的 比例約 45%，存量癥狀型 MM 患者符合 SCT 比例約 41%

根據美國新發及存量患者的 SCT 比例，癥狀型 MM 患者的治療路徑分析，美國 癥狀型 MM 患者接受 2L、3L 治療人群均超過 3 萬人，接受 4L 人群超過 2 萬人，接 受 5L 人群超過 1.5 萬。

目前美國共計 5 款 CART 產品獲批上市，定價均在 37.3 萬美元以上，cilta-cel的 競品 Abecma 定價 43.8 萬美元。由于療效優于 Abecma，目前 cilta-cel 定價 46.5 萬 美元，則其在美國的銷售峰值將超過 25 億美元。（報告來源：未來智庫）

根據藥智、米內、globaldata 的流行病學數據，預計歐洲五國（法國、德國、意 大利、西班牙、英國）2022 年的新發多發性骨髓瘤患者超過 3 萬人，日本 2022年新 發超過 8000 人。假設 cilta-cel 在歐洲五國和日本定價與美國相同為 46.5 萬美元，則 銷售峰值有望接近 20 億美元。

我們預計 cilta-cel 將于 2023 年在國內獲批上市，假設中國上市初始定價 110 萬 元每位患者，隨后降價到 90/80 萬元每位患者。我們預計 cilta-cel 在中國 2027 年銷 售額可達到 5.32 億美元。

6.盈利預測

生命科學板塊在 2022 年預計接近 30%營收增長，隨著 GMP 車間的投產， 生命科學板塊將保持穩定甚至更快的增長。蓬勃生物隨著抗體藥從臨床階段項目往后導流到商業化階段，質粒、病毒 CDMO 的 GMP 廠房快速擴張，預計近 3 年營收平均增速 78%。百斯杰目前有多個前景廣闊的合成生物學項目儲備開發中，工業酶業務是目 前現金流業務，預計將于今年扭虧為盈，預計 2022 年營收 35%增速。傳奇生物在 2021 年以前的收入主要來源是強生的里程碑付款，2022 年 cilta-cel 獲批后能夠快速放量。

（本文僅供參考，不代表我們的任何投資建議。如需使用相關信息，請參閱報告原文。）

精選報告來源：【未來智庫】。未來智庫 - 官方網站