2021年11月11日，國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)，福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮作為國家醫(yī)保局談判代表再現(xiàn)“靈魂砍價(jià)”。在這場(chǎng)談判中，雙方用了一個(gè)半小時(shí)，與企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液，這

2021年11月11日，國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)，福建省醫(yī)保局藥械采購監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮作為國家醫(yī)保局談判代表再現(xiàn)“靈魂砍價(jià)”。在這場(chǎng)談判中，雙方用了一個(gè)半小時(shí)，與企業(yè)談判代表進(jìn)行了8次商量。而此次談判的中最引人注目的就是諾西那生鈉注射液，這種藥最高時(shí)每瓶70萬元，后降至每瓶50多萬元，在醫(yī)保談判后納入醫(yī)保后降至3.3萬元一瓶。

那么諾西那生鈉注射液到底是什么藥物呢？在此之前，我們先要了解一下脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)這個(gè)疾病。

脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA)：

是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中的發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。在諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對(duì)SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。

諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA），渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，目前，該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019 年 2 月 22 日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥(SMA)，并成為中國首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。

諾西那生鈉（Spinraza）是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程，該藥物在2018年11月頒布的2018年國際蓋倫獎(jiǎng)（2018 International Prix Galien）中榮獲"最佳生物技術(shù)產(chǎn)品"的榮譽(yù)。

可能很多人都沒聽過脊髓性肌萎縮，確實(shí)，這是一種罕見病——有研究指出其發(fā)病率為 4～10 例 / 10 萬活產(chǎn)兒。脊髓性肌萎縮在之前沒有太有效的治療方法，只能通過對(duì)癥治療來延長(zhǎng)生存期。現(xiàn)在不光有藥用，價(jià)格也大大被砍低。對(duì)少數(shù)群體的照顧，最能體現(xiàn)一個(gè)社會(huì)的文明程度。

這也是國家的力量！每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄 何其有幸 身在華夏 生在盛世！